馴鹿生物自研BCMA CAR-T產品CT103A臨床試驗申請獲美國FDA批準
馴鹿生物（“IASO Bio”），一家處于臨床階段、致力于細胞創新藥物開發的生物制藥公司，宣布其自主研發的CT103A臨床試驗IND已完成美國食品及藥物管理局（FDA）審評，獲準在美國開展針對復發/難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）的臨床試驗。
MM是血液系統第二大惡性腫瘤，復發難治至無治是大多數MM患者的結局。根據弗若斯沙利文報告：在美國，多發性骨髓瘤（MM）約占所有癌癥患者人數近2%，占癌癥死亡患者人數的2%以上。美國MM的新發病人數從2016年30,300 人增加至2020年32,300人，預計2025年將增加至37,800人。美國MM的患病人數從2016年132,200人增加到2020年144,900人，預計2025年將增加至162,300人。
CT103A作為一種針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細胞療法，其CAR結構含有全人源的單鏈可變片段（scFvs）可使其繞過宿主潛在的抗CAR免疫原性，同時保留抗腫瘤活性。CT103A在中國的一項臨床I/II期（NCT05066646）研究結果顯示出優異的有效性和安全性。2022年EHA大會公布的數據表明，在79例接受II期推薦劑量（RP2D）1.0×106 CAR-T cells/Kg的受試者，中位隨訪時間為9.0個月（1.2, 19.6），客觀緩解率（ORR）達到94.9%，中位達緩解時間（mTTR）僅16天；92.4%的受試者達到MRD陰性，獲得完全緩解（CR）及以上療效的受試者均達到MRD陰性；既往接受過CAR-T治療的受試者依然可以在CT103A回輸后獲益。受試者接受CT103A回輸后，均未出現≥3級的細胞因子釋放綜合征（CRS）和免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS），所有受試者的CRS和ICANS均在治療后得到緩解。
CT103A既往獲國內外監管里程碑概覽
2022年6月，CT103A獲NMPA正式受理用于治療復發/難治性多發性骨髓瘤的NDA申請并納入優先審評。
2022年2月，CT103A獲FDA授予“孤兒藥（ODD）”認定，用于治療多發性骨髓瘤。
2021年2月，CT103A獲NMPA授予“突破性治療藥物”（BTD）認定，用于治療復發/難治性多發性骨髓瘤。
2022年8月，CT103A新增拓展適應癥AQP4-IgG 陽性的視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）IND獲NMPA批準。
馴鹿生物首席執行官汪文博士表示：
“此次CT103A美國IND獲批是馴鹿生物國際化進程的重要里程碑，也是一個新的起點，馴鹿生物將加速推進海外臨床試驗布局，加快海外細胞免疫治療藥物的研發與落地，讓更多患者更早受益。”
關于CT103A
CT103A是一種針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細胞療法，以慢病毒為基因載體轉染自體T細胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活結構域。基于嚴格的篩選，通過全面的體內外功能評價，CT103A具有強有力和快速的療效，并有突出的體內持久存續性。
關于馴鹿生物
馴鹿生物是一家處于臨床階段、致力于細胞創新藥物開發的生物制藥公司。公司以開發血液腫瘤細胞類藥物和抗體藥物為創新的基石，向實體瘤和自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發現、注冊申報、臨床開發到商業化生產的全流程平臺能力及包括了全人源抗體發現平臺、高通量CAR-T藥物優選平臺、通用CAR技術平臺、生產技術平臺、臨床轉化研究平臺在內的多個技術平臺。
公司現有10個在研品種處于不同研發階段，其中進展最為迅速的候選產品伊基侖賽注射液上市申請（NDA）獲國家藥監局（NMPA）正式受理并納入優先審評資格，用于治療復發/難治性多發性骨髓瘤，該產品曾先后被NMPA納入“突破性治療藥物”品種及被FDA授予“孤兒藥（ODD）”認定。除多發性骨髓瘤外，伊基侖賽注射液新增擴展適應癥-抗體介導的視神經脊髓炎譜系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的臨床試驗申請（IND）已獲NMPA批準；公司自主研發的創新候選產品CT120（全人源CD19/CD22雙靶點CAR-T細胞注射液）已進入臨床研究階段，適應癥分別為CD19/CD22陽性的復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和復發/難治性急性B淋巴細胞白血病（B-ALL），并已獲得FDA授予“孤兒藥 (ODD)”認定。
馴鹿生物憑借其強大的管理團隊、創新的產品線、自有的GMP生產和超強的臨床開發能力，旨在提供變革性、可治愈和可負擔的創新型療法，以滿足中國乃至世界各地患者未滿足的醫療需求。了解更多信息，請訪問公司官網：www.iasobio.com 或領英賬號：www.linkedin.com/company/iasobiotherapeutics。
